Medicinska Behov

Njurtransplantation

  • USA´s president offentliggjorde 2019 ett initiativ för att öka antalet transplantationer, höja livskvaliteten för dialyspatienter och sänka kostnaderna för att behandla kroniska njursjukdomar och njursjukdomar i sent skede.
  • Omkring 37 miljoner amerikaner lider av någon form av njursjukdom. År 2017 var det landets nionde främsta dödsorsak. Sent i sjukdomsprocessen upphör njurarna att fungera, vilket kräver en transplantation eller regelbunden dialysbehandling för att patienten ska kunna överleva.
  • U.S. Medicare betalar över 114 miljarder USD för sin njursjukvård årligen, varav 79 miljarder USD relaterar till personer med kroniska njursjukdomar och ytterligare 35 miljarder USD till personer med njursjukdomar i sent skede (2016).
  • Av de över 100 000 amerikaner som påbörjar dialys årligen för att behandla njursjukdomar i sent skede dör en av fem inom ett år.

Njurtransplantationer minskar sjukvårdskostnaderna i USA
Njurtransplantationer minskar sjukvårdskostnaderna i USA

 

 

HLA sensitisering är ett betydande hinder för njurtransplantation. Högsensitiserade patienter har höga nivåer av HLA-antikroppar. De kommer med sannolikt att inrikta sig emot och angripa ett transplanterat organ. Ju fler antikroppar patienten utvecklar, desto lägre är sannolikheten att hitta en matchande donator. Många högsensitiserade patienter tvingas leva med en livslång, allvarlig och handikappande sjukdom som kräver dyr dialysbehandling, innebär låg livskvalitet och en ökad dödlighet.

Det behandlingsalternativ som står till buds för patienter som inte har fungerande njurar är dialys, en behandling som kräver mellan fem och sex timmars behandling tre eller fyra gånger i veckan. Långvarig dialysbehandling är förknippad med hjärt-kärlkomplikationer och förtida död. Njurtransplantation gör det möjligt för de flesta patienter att återgå till ett normalt liv, även om alla transplanterade patienter måste behandlas med immundämpande läkemedel.

Varje år dör cirka 9 000 patienter som står på väntelistan för en njurtransplantation i USA och Europa. Njurtransplantationer begränsas av tillgången på organ och matchningen mellan donator och mottagare. Uppskattningsvis 30 procent av patienterna på väntelistorna för transplantationer är HLA-sensitiserade varav ca hälften, motsvarande 10–15 procent av patienterna på väntelistorna, är högsensitiserade.

I dagsläget finns inga godkända metoder för att desensitisera patienterna och de befintliga metoderna är inte möjliga att använda för merparten av de mest högsensitiserade patienterna.

Akuta autoimmuna sjukdomstillstånd

Imlifidase kan ha andra möjliga medicinska tillämpningar. Dessa omfattar allvarliga och även livshotande akuta autoimmuna sjukdomar inom neurologi, njurmedicin och hematologi.

Antikroppsmedierad transplantatavstötning

Akut AMR är en av de allvarligaste komplikationerna efter njurtransplantation. Den förekommer hos 10–15 procent av patienterna och är den främsta orsaken till att transplantat avstöts. I Europa och USA får cirka 40 000 patienter årligen njurtransplantationer och omkring 400 000 personer lever med en transplanterad njure.

Hansa genomför en fas 2-studie inom AMR, för att utvärdera säkerheten och effekten hos imlifidase för eliminering av donatorspecifika antikroppar.

Behandling av Goodpastures sjukdom – anti-GBM

Anti-GBM, även kallad Goodpastures sjukdom, är en ovanlig och allvarlig njursjukdom där immunförsvaret av misstag utvecklar IgG-antikroppar mot ett antigen som vanligen finns i det glomerulära basalmembranet (GBM), vilket leder till en akut immunattack på njurarna och hos vissa patienter också på lungorna.

Vid allvarliga fall av anti-GBM kan sjukdomen slå ut njurarna eller leda till döden. Mindre än en tredjedel av patienterna överlever med en bevarad njurfunktion efter sex månaders uppföljning. Anti-GBM, drabbar årligen en person på miljonen.

Imlifidase har beviljats särläkemedelsklassificering av FDA och EU-kommissionen för anti-GBM.

En klinisk fas 2-studie pågår i anti-GBM. Studiens syfte är att utvärdera säkerhet och tolerabilitet för imlifidase för patienter med anti-GBM samt utvärdera effekten baserat på njurfunktion sex månader efter behandlingen.

Guillain-Barrés syndrom (GBS)

Guillain-Barrés syndrom är en sällsynt, akut, förlamande sjukdom i det perifera nervsystemet som drabbar 1–2 av 100 000 personer årligen. GBS föregås ofta av en infektion eller annan immunreaktion som genererar en autoimmun respons som i sin tur angriper det perifera nervsystemet. I västvärlden är det den vanligaste orsaken till akut neuromuskulär svaghet och kan inträffa vid vilken ålder som helst. Dödligheten är 3–7 procent.

GBS är en sjukdom med ett hastigt förlopp som ofta leder till svår förlamning i armar och ben. De flesta GBS-patienter lider av sensoriska störningar (stickningar, domningar eller ataxii) och smärta, och vissa ser dubbelt eller får problem att svälja.

GBS kan också förlama andningsmuskulaturen, vilket leder till intensivvård och mekanisk andningshjälp. I nuläget är standardbehandlingarna antingen intravenöst Ig eller plasmaferes. Det finns ett betydande behov av bättre behandlingsalternativ.

Imlifidase har beviljats särläkemedelsstatus av FDA och EU-kommissionen för GBS. Hansa genomför för närvarande en klinisk fas 2-studie med imlifidase som utvärderar säkerheten, tolerabiliteten och effekten för imlifidase hos GBS-patienter i kombination med standardiserad immunoglobulinbehandling.

left-photo-mask

Patienter med sällsynta sjukdomar

Hansa Biopharma är inriktat på att utveckla behandlingar för sällsynta immunologiska sjukdomar.

I Europa är definitionen av en sällsynt sjukdom att den drabbar färre än 5 av 10 000 personer. Enligt Eurordis, en patientdriven allians som består av patientorganisationer för sällsynta sjukdomar, beräknas ca 30 miljoner människor i Europa leva med sällsynta sjukdomar.

I USA är en sällsynt sjukdom ett tillstånd som drabbar färre än 200 000 personer. Den amerikanska definitionen antogs av kongressen i Orphan Drug Act (lagen om särläkemedel), för att skapa ekonomiska incitament för utvecklingen av nya läkemedel mot sällsynta sjukdomar. Uppskattningsvis 25–30 miljoner amerikaner lever med en sällsynt sjukdom.