CareersPipelineCollaboration RareInnovation SVGOMG The best SVG optimizer and minifier Open SVG Paste markup Demo Contribute SVGOMG provides you several options to clean and compress your SVG files. Clean up, remove, merge, minify. Upload or copy the source of your SVG to get started! 947 bytes → 267 bytes 28.19% Finance peopleAdvance treatment
HNSA   SEK  ,  %
Kursinformationen är fördröjd med 15 minuter
Hansa Biopharma

Virtual Investor Event

Autoimmune Deep Dive
Guillain-Barré Syndrome 

Join Hansa Biopharma for an investor event featuring KOLs David R. Cornblath, MD (Johns Hopkins University), and Simon Rinaldi, MRCP(Neuro), PhD (University of Oxford), who will discuss the unmet need and current treatment landscape for Guillain-Barré syndrome (GBS),  an acute, rare, paralyzing inflammatory disease of the peripheral nervous system.

28 April 2025, 14:00 CEST / 8:00 AM ET

Register and attend

För närvarande uppskattar man att upp till en av tre personer har antikroppar som förhindrar behandling med genterapi.1-4

För personer som lever med sällsynta, monogena sjukdomar kan genterapier erbjuda ett botemedel mot livslång sjukdom genom att man tillför genetiskt material som kompenserar för en defekt gen. Om behandlingen baseras på användning av AAV-vektorer (adenoassocierat virus) kan immunsystemet emellertid bära på antikroppar som motverkar genterapibehandlingen och förhindrar att den lyckas.2,5–6 Att förstå hur man kan motverka effekten av anti-AAV-antikroppar är avgörande för att säkerställa att alla behövande patienter kan få genterapibehandlingar.

Undanröja hinder för behandling med genterapi

För personer som lever med sällsynta, monogena sjukdomar kan genterapier erbjuda ett botemedel mot livslång sjukdom genom att man tillför genetiskt material som kompenserar för en defekt gen.

Läs artikel

Vårt åtagande

Fler patienter får tillgång till genterapier

Vi samarbetar med företag inom genterapi som ligger i framkant när det gäller innovation för att utvärdera potentialen hos vår teknologi som förbehandling till genterapi. Förhoppningen är att man genom att skapa ett IgG-fritt fönster hos de patienter som har anti-AAV-antikroppar ska kunna administrera genterapi på ett framgångsrikt sätt.

Partnerskap

Sarepta Therapeutics

Sarepta Therapeutics logotyp

Vi samarbetar med Sarepta Therapeutics om utveckling av imlifidase som en förbehandling inför genterapi hos patienter med Duchennes muskeldystrofi (DMD) och Limb-girdle muskeldystrofi (LGMD) med antikroppar mot adenoassocierade virus (AAV).

AskBio

AskBio logotyp

Med AskBio utvärderar vi imlifidase som förbehandling före administrering av genterapi vid Pompes sjukdom för patienter med neutraliserande AAV-antikroppar.

Généthon

Vi samarbetar med Généthon för att utvärdera imlifidase som en förbehandling inför administrering av Généthons genterapi för Crigler-Najjars syndrom hos patienter med AAV-antikroppar. Samarbetet, som är utformat som ett prekliniskt och kliniskt förstudieprogram, utvärderar säkerheten och effekten av imlifidase i denna indikation.

Referenser

1. Boutin S, et al. Prevalence of serum IgG and neutralizing factors against adeno-associated virus (AAV) types 1, 2, 5, 6, 8, and 9 in the healthy population: implications for gene therapy using AAV vectors. Hum Gene Ther. 2010 Jun;21(6):704-12. doi: 10.1089/hum.2009.182. PMID: 20095819.
2. Calcedo R, Wilson JM. Humoral Immune Response to AAV. Front Immunol. 2013 Oct 18;4:341. doi: 10.3389/fimmu.2013.00341. PMID: 24151496; PMCID: PMC3799231.
3. Veron P, Leborgne C, Monteilhet V, Boutin S, Martin S, Moullier P, Masurier C. Humoral and cellular capsid-specific immune responses to adeno-associated virus type 1 in randomized healthy donors. J Immunol. 2012 Jun 15;188(12):6418-24. doi: 10.4049/jimmunol.1200620. Epub 2012 May 16. PMID: 22593612.
4. Kruzik A, et al. Prevalence of Anti-Adeno-Associated Virus Immune Responses in International Cohorts of Healthy Donors. Mol Ther Methods Clin Dev. 2019 Jun 7;14:126-133. doi: 10.1016/j.omtm.2019.05.014. PMID: 31338384; PMCID: PMC6629972.
5. Falese L, et al. Strategy to detect pre-existing immunity to AAV gene therapy. Gene Ther. 2017 Dec;24(12):768-778. doi: 10.1038/gt.2017.95. Epub 2017 Nov 6. PMID: 29106404; PMCID: PMC5746592.
6. Leborgne C, et al. IgG-cleaving endopeptidase enables in vivo gene therapy in the presence of anti-AAV neutralizing antibodies. Nat Med. 2020 Jul;26(7):1096-1101. doi: 10.1038/s41591-020-0911-7. Epub 2020 Jun 1. PMID: 32483358.