Juli – september 2018 i sammandrag

›› Hansa Medical har framgångsrikt genomfört två kliniska fas 2-studier med imlifidase vid njur­transplantation av högsensitiserade patienter.

›› Imlifidase uppnådde alla primära och sekundära effektmått i båda studierna.

›› Behandling med imlifidase möjliggjorde livräddande njur­transplantation för samtliga 35 högsensitiserade patienter.

›› Hansa planerar att lämna in ansökningar för marknads­godkännande BLA (Biologics License Application) i USA och MAA (Marketing Authorization Application) i EU senast under Q1 2019, med möjlig bekräftelse på fullkomlig ansökan inom 60 dagar.

›› Hansa har inlett en långsiktig uppföljningsstudie. Denna prospektiva observationsstudie har det primära målet att utvärdera organöverlevnad hos patienter som genomgått njur­transplantation efter behandling med imlifidase. Studien avser rekrytera samtliga sensitizerade patienter som behandlats med imlifidase och därefter njur­transplanterats i de fyra slutförda fas 2-studierna. Studien kommer att kunna ge regelbundna uppföljningsdata gällande graftöverlevnad i upp till fem år.

›› Den amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration (FDA) har beviljat imlifidase särläkemedelsstatus för behandling av den ovanliga och akuta njur­sjukdomen anti-GBMsjukdom, även kallad Goodpastures sjukdom. Särläkemedelsstatus berättigar läkemedlets sponsor till olika incitament för utveckling av läkemedlet, inklusive skattelättnader, stöd vid utveckling av kliniska protokoll samt upp till sju års marknads­exklusivitet i USA efter godkännandet av en BLA.

›› Vincenza Nigro utsågs till Vice President, Global Medical Affairs. Vincenza Nigro har mer än tjugo års erfarenhet av Medical Affairs, klinisk utveckling och kommersiellt ledarskap i den internationella life science-branschen, inklusive betydande expertis inom transplantation och sällsynta sjukdomar.

Väsentliga händelser efter rapportperiodens slut

›› Den amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration (FDA) beviljade imlifidase Fast Track-status för imlifidase

inom transplantation. FDA:s Fast Track program är utformat för att underlätta utvecklingen för och påskynda granskningen av nya läkemedel för behandling av allvarliga eller livshotande sjukdomstillstånd och tillgodose betydande medicinska behov.

›› Kommittén för särläkemedel, Committee for Orphan Medicinal Products, (COMP) vid European Medicines Agency (EMA) har lämnat ett positivt utlåtande gällande särläkemedelsstatus för imlifidase och behandling av anti-GBM sjukdom. Ett positivt utlåtande av COMP föregår det formella beslutet om särläkemedelsstatus av EU-kommissionen.

Ekonomisk översikt – Tredje kvartalet 2018

Vd har ordet
Sedan min första dag här på Hansa för drygt sex månader sedan har jag fortsatt att imponeras av vad vårt skickliga team och våra framstående samarbetspartners har åstadkommit. Ju mer jag lär mig desto mer ser jag hur starkt positionerade vi är för att lansera en unik behandling och bygga ett globalt biopharmabolag utifrån vår teknologi baserad på immunmodulerande enzymer för behandling i samband med organtransplantation och akuta autoimmuna sjukdomar.

Utvecklingen av vår läkemedelskandidat imlifidase, tidigare kallad IdeS, fortgår enligt plan. Hittills har vi framgångsrikt utformat och genomfört en rad kliniska studier som visar imlifidases potential att möjliggöra livräddande njur­transplantationer för högsensitiserade patienter, ett terapiområde med betydande medicinskt behov. I slutet av kvartalet tillkännagav vi resultat från två framgångsrikt slutförda fas 2-studier i vilka behandling med imlifidase möjliggjorde njur­transplantation för samtliga 35 högsensitiserade patienter.

Resultaten från dessa studier, som beskrivs mer detaljerat på sidan 7 i denna rapport, visar att imlifidase möjliggör organtransplantation för patienter som annars skulle behandlats med långvarig dialys, en behandling som är förknippad med höga kostnader, låg livskvalitet och ökad dödlighet. I oktober beviljade den amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration (FDA) imlifidase Fast Track-status för imlifidase inom transplantation. Fast track från FDA utgör ytterligare bekräftelse på imlifidases potential att tillgodose det betydande medicinska behovet för dessa högsensitiserade patienter. Vi fortsätter vår aktiva dialog med de regulatoriska myndigheterna och avser lämna in en ansökan om marknads­godkännande i USA (BLA, Biologics License Application) och EU (MAA, Market Authorization Application) senast under första kvartalet 2019, med möjlig bekräftelse på fullkomlig ansökan inom 60 dagar.

Utöver uppföljningsdata sex månader efter transplantation kommer ansökningarna att baseras på positiva kliniska data från fyra fas 2-studier, där effekt och säkerhet studerats för imlifidase i samband med njur­transplantationer, validering av tillverkningsprocessen för imlifidase samt det betydande medicinska behovet för dessa högsensitiserade patienter som idag har begränsade möjligheter att bli transplanterade.

Vi är fast beslutna att föra imlifidase till marknaden för njur­transplantation snarast möjligt. Samtidigt är vår långsiktiga vision att erbjuda imlifidase till ett brett spektrum av patienter som lider av akuta, IgG-medierade sjukdomar. Vår bedömning är att imlifidase kommer att kunna eliminera IgG även i dessa akuta sjukdomar vilket potentiellt kan komma att innebära betydande kliniska fördelar för dessa pateinter.

I början av juli beviljade FDA imlifidase särläkemedelsstatus för behandling av anti-GBM-sjukdom, även kallad Goodpastures sjukdom och i oktober lämnade kommittén för särläkemedel Committee for Orphan Medicinal Products, (COMP) vid European Medicines Agency (EMA) ett positivt utlåtande gällande särläkemedelsstatus för imlifidase och behandling av anti-GBM sjukdom. Vi bedömer att imlifidase med sin förmåga att snabbt, effektivt och tolererbart eliminera IgG, har potential att bidra till bevarad njur­funktion och förhindra behov av dialys för patienter med anti-GBM-sjukdom. Beviljandet av särläkemedelsstatus bekräftar det medicinska behovet och vi fortsätter vårt engagemang i klinisk utveckling för behandling av denna allvarliga sjukdom.

I juni 2017 inleddes en öppen, prövarinitierad fas 2-studie i allvarlig anti-GBM-sjukdom med Professor Mårten Segelmark vid Universitetssjukhuseti Linköping som samordnare och sponsor. Målet är att rekrytera cirka 15 patienter i Sverige, Danmark, Österrike, Tjeckien, Frankrike och Storbritannien.

Vi ökar också vårt engagemang i utvecklingen av imlifidase för behandling av ytterligare akuta autoimmuna sjukdomar och transplantationsindikationer.Vår målsättning är att inleda rekryteringen till ytterligare två fas 2-studier under fjärde kvartalet 2018. Den första studien är en fas 2-studie med imlifidase för behandling av antikropps­medierad avstötning av njur­transplantat, med målet att rekrytera cirka 30 patienter i USA och Europa. I den andra fas 2-studien skall imlifidase utvärderas som behandling vid den akuta neurologiska sjukdomen Guillain-Barrés syndrom (GBS), till vilken cirka 30 patienter kommer att rekryteras, huvudsakligen i Europa. Vi fortsätter att stärka vårt team inom forskning och utveckling för utformning och genomförande av dessa fas 2-studier.

Vi har också fortsatt att expandera vår kommersiella organisation inför en potentiell lanseringen av imlifidase. Vi är väldigt glada över att vi i september kunde utse Vincenza Nigro till Vice President, Global Medical Affairs. Vincenza har mer än tjugo års erfarenhet av Medical Affairs, klinisk utveckling och kommersiellt ledarskap i den internationella life science-branschen, inklusive betydande erfarenhet inom transplantation och sällsynta sjukdomar.

Vincenza har betydande erfarenhet från att bygga och leda effektiva Medical Affairs-team samt erfarenhet från PLM (Product Lifecycle Management) för innovativa transplantatrelaterade produkter och immunoterapier. Vincenza är ett starkt och värdefullt tillskott till vårt team i vårt arbete att transformera Hansa till ett fullfjädrat, globalt, kommersiellt biotech-bolag.

Med växande kliniskt underlag, olika möjligheter att bredda användandet av imlifidase mot ytterligare terapiområden, samt ett antal nästa generationens läkemedelskandidater under utveckling, känner jag att vi är starkt positionerade för att bli ett globalt biopharmabolag som erbjuder unika och livräddande IgG-eliminerande läkemedel till patienter inom en rad olika sjukdomsområden där IgG spelar en nyckelroll vid sjukdomsutvecklingen eller där IgG utgör ett hinder för patienter att få lämplig behandling. Jag ser fram emot att uppdatera er om vår fortsatta utveckling.

Søren Tulstrup
VD och koncernchef
Lund, 1 november 2018