VDs kommentar
Transplantationskirurger i São Paulo, Los Angeles, Malmö, Istanbul och Paris brottas dagligen med utmaningen att möjliggöra njur­transplantation för de tusentals njur­sjuka patienter vilka bär på så kallade donatorspecifika antikroppar. Till sin hjälp har transplantationskirurger idag långsamma metoder med begränsad effekt. Snabbhet och effekt är nyckelord för en transplantationskirurg då organ från avlidna donatorer snabbt blir obrukbara. Vårt angreppssätt har potential att möjliggöra transplantation för dessa patienter på ett unikt, enkelt och elegant sätt.

IdeS är ett enzym med en enda funktion, att inaktivera IgG antikroppar. Och det går snabbt. Mycket snabbt. Donatorspecifika antikroppar är av IgG typ och vår lösning på problemet med dessa antikroppar är en enkel intravenös dos med IdeS i omedelbar anslutning till njur­transplantationen. IdeS har potential att avlägsna antikropps­barriären inom några minuter efter dosering av dessa patienter för att därmed möjliggöra transplantation. I dagsläget är det inte ovanligt att dessa patienter får vänta 10-20 år på att bli transplanterade. Patienternas enda alternativbehandling är dialys. Dialys är en behandlings­metod som fungerar relativt säkert under en kort period men att leva i dialys under flera år är förenat med kraftigt förhöjd dödlighet till följd av stroke och/eller hjärtsjukdomar. Cirka en tredjedel av alla dialyspatienterna avlider medan de väntar på att bli transplanterade.

Under perioden mars 2013 till januari 2014 genomförde vi en fas I studie med IdeS på 29 friska försökspersoner. Fas I-studien visar att IdeS är just så säkert, snabbt och effektivt som vi hela tiden trott och hoppats på. Redan några minuter efter dosering kan inte något intakt IgG detekteras i blodet hos försökspersonerna.

Vi kommer nu att ansöka om genomförande av en fas II-studie som omfattar transplantationspatienter vid Akademiska sjukhuset i Uppsala. Målsättningen är att visa att denna snabba och effektiva IgG nedbrytning möjliggör transplantation för patienter med donatorspecifika antikroppar. Studiestart är planerad för våren 2014 med slutförande under våren 2015. För denna del av utvecklingsfasen har vi erhållit ett betydande stöd på 3,4 miljoner kronor ur VINNOVA-programmet Forska&Väx med motiveringen att; ”IdeS vid njur­transplantation är ett projekt med god kompetens och bra uppkoppling mot klinik inom ett område med stort medicinskt behov”. VINNOVAs stöd utgör en betydande del av kostnaden för de kliniska aktiviteterna i fas II-studien. Vi kommer även att behöva ta in ytterligare investeringskapital för att genomföra fas II-studien med IdeS.

I november 2013 offentliggjorde vi de första resultaten från den så kallade IMPRESS­ED-studien med HBP-analys för prediktion av svår sepsis vid akutkliniker IMPRESS­ED är en förkortning av IMproved PREdiction of Severe Sepsis in the Emergency Department och studien har genomförts under 2011-2013 i Sverige och USA med 793 patienter i Axis-Shield Diagnostics regi. HBP-analys är en diagnostisk metod som ger akutläkare en tidig signal om att en infektionspatient befinner sig i omedelbar fara för att utveckla det livshotande tillståndet svår blodförgiftning. På så vis kan akutläkaren sätta in behandling betydligt tidigare och därmed öka möjligheten att rädda hundratusentals liv och samtidigt sänka vårdkostnader. Resultaten från studien visar att förhöjda plasmanivåer av HBP predikterar (förutsäger) svår blodförgiftning i 80 procent av de patienter som inom 72 timmar utvecklade svår sepsis, medan den idag marknads­ledande biomarkören för allvarlig infektion, procalcitonin, identifierade 59 procent av patienterna.

Emanuel Björne, VD Hansa Medical AB (publ)

Väsenliga händelser under året

Framgångsrikt genomförande av IdeS fas I-studie
Fas I-studien med IdeS genomfördes mellan mars 2013 och januari 2014 och omfattade totalt 29 friska försökspersoner. Studien var en dubbelblind randomiserad studie med intravenösa singeldoser av IdeS, alternativt placebo. Syftet med studien var att studera läkemedelskandidatens tolerabilitet, säkerhet, farmakokinetik (omsättning i kroppen) samt dess IgG-klyvande effekt.

Resultaten från studien visar att IdeS har god effekt och tolereras väl med fördelaktig säkerhetsprofil. IdeS klyver effektivt IgG antikroppar och inom några minuter efter dosering finns inte något detekterbart intakt IgG kvar hos försökspersonerna. Resultaten från fas I-studien är mycket uppmuntrande och Hansa Medical kommer att under första kvartalet 2014 lämna in en ansökan till Läkemedelsverket om genomförande av en fas II-studie med IdeS i njur­transplantationspatienter.

Hansa Medical erhåller 3,4 miljoner kronor i finansiering från VINNOVA för genomförande av fas II-studie med IdeS
Finansieringen kommer från VINNOVAs program Forska&Väx med motiveringen att ”IdeS vid njur­transplantation är ett projekt med god kompetens och bra uppkoppling mot klinik inom ett område med stort medicinskt behov”.

3,4 miljoner kronor utgör en betydande del av kostnaden för den planerade fas II-studien med IdeS. Ansökan om genomförande av en fas II-studie kommer att lämnas in till Läkemedelsverket under första kvartalet 2014.

VINNOVA fick in 333 ansökningar med ett sammanlagt ansökt belopp om 410 miljoner kronor. Forska&Väx-programmet är riktat till företag inom alla branscher som kan påvisa en stark tillväxt- och utvecklingspotential. Ansökande bolag måste visa att projektet svarar mot ett internationellt marknads­behov, att det stärker bolagets tillväxtmöjligheter samt främjar utvecklingen av nya eller bättre produkter, tjänster och processer för dess kunder.

Hansa Medical och Axis-Shield Diagnostic rapporterar mycket positiva resultat från avgörande klinisk studie med HBP-analys
Studien genomfördes vid akutkliniker i Sverige och i USA under 2011-2013. Resultaten från studien visar att förhöjda plasmanivåer av HBP predikterar vilka patienter som kommer att utveckla svår sepsis (svår blodförgiftning) med väsentligt högre precision än befintliga metoder på marknaden. Data presenterades vid 6th Annual Symposium of the International Sepsis Forum i Rio de Janeiro, Brasilien, den 5:e november 2013.

Den kliniska studien omfattade 763 patienter. Av dessa ankom 143 patienter till akutklinik med misstänkt infektion och feber men utan tecken på allvarlig infektion. Dessa patienter utvecklade dock svår sepsis inom 72 timmar efter ankomst. Studien visar att kvantifieringen av HBP hos akutpatienter ökar möjligheterna att förutsäga vilka patienter som kommer utveckla svår sepsis. Resultaten visar att HBP-analys predikterar svår sepsis med signifikant högre precision än andra metoder.

HBP-analysens förmåga att förutse sepsis har jämförts med de befintliga diagnostikmetoderna: kvantifiering av prokalcitonin, laktat, vita blodkroppar och CRP. För närvarande anses kvantifiering av procalcitonin som den diagnostiska metod vilken bäst bedömer risken att utveckla svår sepsis hos infektionspatienter. Studien visar att av de 143 akutpatienterna, som inom 72 timmar utvecklade sepsis, hade 59 procent förhöjda blodvärden av prokalcitonin. Motsvarande siffra för HBP var 80 procent.

För fullständig Bokslutskommuniké 2013, se bifogad PDF.