Medlemmarna i den medicinska rådgivande kommittén är:

Dr Mårten Segelmark, MD är chef för avdelningen för läkemedelsforskning (LÄFO) och professor i njur­medicin vid institutionen för medicin och hälsa (IMH) vid Linköpings universitet. Dr. Segelmark tog sin läkarexamen och disputerade vid Lunds universitet samt gjorde post-doc vid University of North Carolina at Chapel Hill innan han utsågs till docent i klinisk njur­medicin och överläkare i njur­medicin vid Lunds universitet. Dr Segelmarks forskning är fokuserad på autoantikroppars roll för diagnostik och patogenes vid glomerulonefrit och systemisk vaskulit och han är en ledande expert inom Goodpastures syndrom. Han har publicerat mer än 100 vetenskapliga artiklar, kapitel och review-artiklar.

Dr Wladimir Szpirt, MD är specialist i njur­medicin vid Rigshospitalet i Köpenhamn. Dr Szpirt tog sin läkarexamen och gjorde sin specialistutbildning vid Rigshospitalet. Han är medlem i etiska och beslutande kommittéer och GCP-föreningar, såväl som i ett antal professionella föreningar inom njur­sjukdom och autoimmuna sjukdomar, inklusive ordförande för International Society for Apheresis. Dr Szpirts har sitt forskningsintresse inom vaskulit, njur­sjukdom och kliniska prövningar och han har en lång lista av publikationer inom dessa områden.

Dr. David RW Jayne, MD är chef för Vasculitis and Lupus Clinic och är Reader i Vasculitis vid University of Cambridge i England. Dr. Jayne tog sina examina i kirurgi och medicin vid University of Cambridge, och sin specialist- och forskarutbildning vid flera sjukhus i London och vid Harvard University. Han är editor för 7 olika tidskrifter och arbetar som granskare för 45 tidskrifter. Han är medicinsk rådgivare för regulatoriska myndigheter i UK, US och EU, patientföreningar och professionella organisationer och han har publicerat mer än 200 vetenskapliga artiklar, kapitel och review-artiklar. Dr Jaynes forskning är fokuserad på klinisk utvärdering av nya immunoterapier inom vaskulit, lupus och immunmedierade njur­sjukdomar och han koordinerar European Vasculitis Study Group (EUVAS) och kliniska kontrollerade randomiserade multicenterstudier.

Mer om Goodpastures syndrom (anti-GBM disease)
Glomerulonefrit med ett snabbt förlopp i kombination med lungblödningar är känt som Goodpastures syndrom, baserat på en fallbeskrivning från 1918 av patologen Ernest William Goodpasture (1). Goodpastures syndrom eller ”anti-GBM disease” är en sällsynt autoimmun sjukdom (incidens 0.5-1 per million) där IgG antikroppar binder till basalmembranet i glomeruli och orsakar en snabbt progredierande glomerulonefrit, ofta tillsammans med lungblödningar (2). Diagnosen baseras på förekomsten av antikroppar mot basalmembranen i glomeruli (anti-GBM-antikroppar) i kombination med kliniska symtom. Goodpastures syndrom har en dålig prognos och snabbt progredierande glomerulonefrit i kombination med lungblödningar leder ofta till döden om den inte behandlas. Trots behandling är det färre än 30% av patienterna som överlever med bevarad njur­funktion. Bland de överlevande patienterna tvingas de flesta till dialys medan de inväntar njur­transplantation. Tidig diagnostisering och snabb behandling är viktigt för att stabilisera njur­funktionen och minska lungblödningen. Nuvarande behandling syftar till att ta bort antikropparna från blodet (plasmaferes), bromsa produktionen av anti-GBM-antikroppar (kemoterapi) och häva inflammationen (glukokortikoider), för att på dessa sätt minska sjukdomsaktiviteten.

(1) Goodpasture EW. (1919) Am J Med Sci;158:863.
(2) Hellmark T, Segelmark M. (2014) J Autoimmun.;48-49:108–12.

Mer om IdeS
IdeS är ett bakteriellt enzym som klyver IgG antikroppar. IdeS är en unik molekyl som har en helt ny behandlings­mekanism. IdeS inaktiverar allt IgG specifikt, snabbt och effektivt. IdeS har testats med avseende på säkerhet och effekt i ett stort antal modeller både in vitro och in vivo. Under 2013 genomfördes en framgångsrik fas I-studie på 29 friska försökspersoner vilken visade att IdeS har god effekt och tolereras väl med fördelaktig säkerhetsprofil. Under 2014 påbörjades en klinisk fas II studie med IdeS i sensitiserade njur­transplantationspatienter med målsättningen att rapportera studieresultat under 2015. Förutom transplantation har IdeS behandlings­potential inom ett stort antal autoimmuna sjukdomar, inklusive Goodpastures syndrom. IdeS är skyddat av en rad olika patent samt har publicerats i ett antal referentgranskade vetenskapliga tidskrifter.