Lund, den 29 december 2021. Hansa Biopharma AB, ”Hansa” (Nasdaq Stockholm: HNSA), pionjär inom IgG-klyvande enzymteknik för sällsynta immunologiska tillstånd, meddelar idag att den första patienten har rekryterats i USA vid Columbia University Medical Center i New York till företagets öppna, randomiserade, kontrollerade pivotala studie (”ConfIdeS”). I ConfIdeS-studien utvärderas imlifidas som potentiell desensitiseringsbehandling för att ge högsensitiserade patienter tillgång till njur­transplantationer från en avliden donator,  genom det amerikanska systemet för tilldelning av njur­ar (US Kidney Allocation System).

Vi är glada över att ha rekryterat den första patienten till ConfIdeS studien då det är ett viktigt första steg i riktning mot att möjliggöra potentiellt livräddande behandling för högsensitiserade njur­transplantationspatienter i USA, säger Søren Tulstrup, VD och koncernchef för Hansa Biopharma. För oss är det uppmuntrande att se det stora intresset att delta i studien som finns från ledande transplantationscenter i USA. Det understryker det medicinska behovet och potentialen hos imlifidase att framgångsrikt öka tillgången till njur­transplantation för högsensitiserade patienter i USA.

Det är 64 högsensitiserade njur­patienter med en cPRA på ≥99,9 procent som förväntas randomiseras i studien. Det representerar en undergrupp av mycket högsensitiserade patienter som fortfarande missgynnas trots att de är prioriterade inom det amerikanska systemet för tilldelning av njur­ar (US Kidney Allocation System). När ett donatororgan blir tillgängligt och en positiv korsmatchning med den tänkta mottagaren visar att organet inte är kompatibelt kommer patienten att randomiseras till antingen desensitiseringsbehandling med imlifidas eller till en kontrollgrupp som får standardvård (dvs. väntar på ett mer kompatibelt organerbjudande eller få en experimentell desensitiseringsbehandling). Studiens primära effektmått för att utvärdera nyttan av imlifidas vid transplantation av högsensitiserade patienter är njur­transplantatfunktion vid 12 månader, mätt med eGFR (mått på njur­funktion).

ConfIdeS-studiens mål är i linje med AAKH:s (Advancing American Kidney Health)   dekret (https://kidney360.asnjournals.org/content/1/6/557), som sätter upp tre breda målsättningar: (1) minska risken för njur­svikt, (2) förbättra tillgången till och kvaliteten på personcentrerade behandlings­alternativ och (3) öka tillgången till njur­transplantationer, där de två sistnämnda är direkt kopplade till att öka antalet transplantationer.

”Vi tycker det är väldigt spännande att få delta i studien med imlifidas. Tillgång till organtransplantation kan vara  den avgörande faktorn mellan liv och död. De patienter som behöver en njur­transplantation och är högsensitiserade (dvs. immunologiskt inkompatibla med majoriteten av befolkningen) har extremt begränsad tillgång till transplantation. Det innebär att imlifidas har potential att helt förändra förutsättningarna när det gäller tillgång till transplantation för patienter med de mest svåra tillstånden. Preliminära data från tidigare studier visar att imlifidas har potential att eliminera de antikroppar som ligger bakom dessa immunologiska inkompatibiliteter. Därför är vi mycket optimistiska att imlifidas kan möjliggöra fler njur­transplantationer, öka tillgången till transplantationer, ge mer jämlika villkor och nytt hopp till de tusentals högsensitiserade patienter med njur­sjukdom i terminalfas”, säger Lloyd E. Ratner, M.D., M.P.H., professor i kirurgi och chef för njur­- och bukspottkörteltransplantationer vid Columbia University i New York. ”Vi väntar med spänning på resultatet av studien.”

Robert A. Montgomery, M.D., professor i kirurgi och chef för NYU Langone Transplant Institute i New York City, har utsetts till nationellt samordnande prövare för ConfIdeS-studien. Studien kommer att omfatta patienter vid mellan 12 och 15 ledande transplantationscentra i USA.

Rekryteringen beräknas bli klar under andra halvåret 2022 och en tolvmånadersuppföljning förväntas under andra halvåret 2023. Resultaten från denna pivotala studie förväntas ge underlag för en potentiell BLA-ansökan till FDA under första halvåret 2024 enligt förfarandet för accelererat godkännande.

Imlifidas har redan beviljats ett villkorat marknads­godkännande i EU för desensitiseringsbehandling av högsensitiserade vuxna njur­transplantationspatienter med ett positivt korstest mot en tillgänglig avliden donator.

Ytterligare information om studien finns på ClinicalTrials.gov NCT04935177.