Full fart framåt: bioteknikens roll när det gäller att främja innovativ vetenskap och leverera nya läkemedel

Ett exempel är det spännande området genterapi där framstegen huvudsakligen drivs av bioteknikindustrin, och tack vare de innovativa nya läkemedel som upptäcks och utvecklas av olika bioteknikföretag har patienter med genetiska sjukdomar nu fler och bättre behandlings­alternativ.^2-4 Det är bioteknikföretagen som bidrar till att avslöja underliggande orsaker till sjukdomar, skapa bättre förståelse för hur man kan bromsa sjukdomsförloppet och kanske till och med hitta botemedel mot vissa sjukdomar. Men framgången har ett högt pris i form av hög risk.

Finansieringen av den komplexa, oförutsägbara, dyra och tidskrävande bioteknikverksamheten är ett exempel på detta.  Forskning och utveckling tar tid och kräver betydande investeringar. I genomsnitt tar det mer än ett decennium att få ut ett läkemedel på marknaden och kostnaden ligger på närmare 2 miljarder USD.^5,6 Det är mycket pengar, och många aktieägare skulle gärna se en snabbare avkastning på sina investeringar.

Bioteknikföretagens främsta risker och utmaningar har sin grund i att man tillämpar banbrytande vetenskap för att utveckla nya läkemedel. Verksamheten kräver långsiktiga investeringar, samtidigt som man är exponerad mot volatila finansmarknader. Många bioteknikföretag ställs inför tre stora utmaningar i takt med att de mognar och börjar utveckla projekt i forskningsportföljen mot regulatoriskt godkännande och marknadslansering: 1) att klara övergången från tidig utvecklingsfas till fullfjädrade bioteknikföretag i kommersiell fas, 2) att lyckas navigera mellan olika tillsynsmyndigheter och 3) att erhålla prissättning och ersättning för nya produkter.

Övergången från en FoU-driven organisation till ett fullfjädrat bioteknikföretag i kommersiell fas är en resurskrävande, komplex men ändå nödvändig transformation för att säkerställa att nya läkemedel kan tas från laboratoriet till sjukhussängen. Man måste kunna balansera resurserna inom en organisation, samtidigt som man skaffar rätt talanger för att stödja både FoU och kommersiell verksamhet samt etablerar nya arbetssätt och expertis. Traditionellt sett är bioteknikföretag kända för sin vetenskapliga forskning och kompetens inom klinisk utveckling. Att bygga upp kommersiell expertis är en stor omställning för en liten organisation.

Navigeringen mellan olika tillsynsmyndigheter kan också vara en utmaning. I vissa fall har tillsynsmyndigheterna inte utvecklats så att de håller jämna steg med innovationen eller så saknas synpunkter från patienterna i ett tidigt skede av diskussionerna. Det kan vara en tidskrävande och kostsam uppgift, särskilt för små bioteknikföretag som måste samarbeta med tillsynsmyndigheter för att uppfylla datakraven och söka godkännanden.

Den goda nyheten är att det ökande antalet godkännanden – med ett rekordhögt antal FDA-godkännanden under 2023⁷ – tyder på positiva resultat av de mer flexibla metoder som olika tillsynsmyndigheter infört den senaste tiden, däribland villkorade godkännanden eller accelererade godkännanden med bekräftande studier efter marknadsintroduktion,⁸ ytterligare skattelättnader eller avgiftsbefrielse och potentiell marknadsexklusivitet under ett fastställt antal år^9,10. Det leder till att innovationer snabbare når patienter och läkare, vilket kan hjälpa små bioteknikföretag att kommersialisera nya behandlingar parallellt med att data och vetenskap utvecklas.

Det är också en mer flexibel och moderniserad strategi som tar hänsyn till de framsteg som görs inom vetenskapen, trots den begränsade kliniska erfarenhet som kan erhållas genom krav efter marknadsintroduktion.

Slutligen krävs market access för att kommersialiseringen av en produkt ska kunna inledas. Det kräver förhandlingar med sjukvårdssystemen i respektive land för att fastställa priser och erhålla ersättning. I Europa sker detta för flera länder åt gången, och arbetet kan ta mellan tre och fem år. Det krävs en hög grad av insikt och förståelse för prissättnings- och ersättningsramarna i respektive land samt förmåga att samarbeta direkt med myndigheter och sjukvårdssystem.

När jag började på Hansa Biopharma 2018 (då Hansa Medical) var det en liten FoU-driven organisation med cirka 30 personer – alla med ett starkt engagemang för att främja nydanande vetenskap. Under de senaste fem åren har vi omvandlat Hansa till ett växande biofarmabolag i kommersiell fas med en diversifierad personalstyrka från fler än 30 länder och den nödvändiga kompetensen inom market access, företags- och medicinska frågor, marknadsföring och analys.

Med ett villkorat EU-godkännande från 2020 navigerar vi genom EU:s mångfacetterade regulatoriska system för att säkerställa att patienterna får tillgång till vår behandling, samtidigt som vi säkerställer att priset återspeglar värdet av vår produkt för de patienter som behöver den mest. Att balansera organisationens tillväxt med rätt resursfördelning är en ständig utmaning, men vi har en mycket erfaren ledningsgrupp som är väl rustad för att utveckla vetenskapen och verksamheten.

De inneboende riskerna och det betydande engagemang i tid och pengar som vetenskapliga framsteg kräver, samt den tid, de resurser och de aktiviteter som är en förutsättning för att framgångsrikt kommersialisera en produkt, kräver att man tror på bioteknikens långsiktiga potential för värdeskapande. Det kräver kunniga, långsiktiga och specialiserade investerare som förstår bioteknik, både som verksamhet och vetenskap. Och i slutändan kräver det att man tror på värdet av vetenskapliga upptäckter, samt vikten av utveckling och leverans av nya läkemedel till patienter med allvarliga medicinska behov som ännu inte tillgodosetts.

Hansa Biopharmas mission är att utnyttja vår teknologi för att utveckla innovativa, livräddande och livsavgörande behandlingar som kan erbjudas till patienter med sällsynta sjukdomar och tillstånd, och för att skapa värde för samhället i stort. Den uppfyller vi, och lägger på så sätt grunden för att kunna ha en meningsfull, positiv inverkan på många fler människors liv under de kommande åren.

Søren Tulstrup, vd och koncernchef, Hansa Biopharma

Referenser

1. Beyond borders: EY biotechnology report 2022.
2. Hanna E, et al. Gene therapies development: slow progress and promising prospect. J Mark Access Health Policy 2017;5:1265293.
3. Carvalho M, Sepodes B, Martins AP. BMJ Innov 2021;7:123–134.
4. De Luca M, Cossu G. Cost and availability of novel cell and gene therapies: Can we avoid a catastrophic second valley of death?: Can we avoid a catastrophic second valley of death? EMBO Rep. 2023 Feb 6;24(2):e56661.
5. Singh N, et al. (2023) Drug discovery and development: introduction to the general public and patient groups. Drug Discov. 3:1201419.
6. Sabatini, M.T., Chalmers, M. The Cost of Biotech Innovation: Exploring Research and Development Costs of Cell and Gene Therapies. Pharm Med 37, 365–375 (2023).
7. Senior, M. Fresh from the biotech pipeline: record-breaking FDA approvals. Nat Biotechnol 42, 355–361 (2024). https://doi.org/10.1038/s41587-024-02166-7
8. FDA’s accelerated approval pathway: A rare disease perspective. National Organization for Rare Disorders. Available at: https://rarediseases.org/wp-content/uploads/2022/10/NRD-2182-Policy-Report_Accelerated-Approval_FNL.pdf
9. Designating an Orphan Product: Drugs and Biological Products. Available at https://www.fda.gov/industry/medical-products-rare-diseases-and-conditions/designating-orphan-product-drugs-and-biological-products
10. European Commission. Orphan medicinal products. Available at: https://health.ec.europa.eu/medicinal-products/orphan-medicinal-products_en